ATTR-CM這一罕見心臟病是明星一個價值數(shù)十億美元規(guī)模的市場。

　　當?shù)貢r間10月27日，基因美國明星基因療法公司Intellia Therapeutics股價暴跌超過40%。療法當天，公司股價關(guān)藥該公司表示，夜暴由于一名受試者出現(xiàn)嚴重肝損傷，跌相已暫停兩項基因療法后期研究的物臨給藥和患者篩查，其中一項臨床針對一種罕見的床被心臟病。

　　Intellia是暫停一家專注于基于CRISPR基因編輯技術(shù)的藥物開發(fā)公司，通過對人體靶向組織中的明星基因進行精準編輯，并利用包括脂質(zhì)納米顆粒（LNP）在內(nèi)的基因藥物遞送技術(shù)治療遺傳性疾病。

　　此次暫停的療法臨床試驗藥物涉及該公司的主要在研產(chǎn)品，一款用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）的公司股價關(guān)藥藥物nexiguran ziclumeran（nex-z）。該公司稱，夜暴一名患者接受了此療法后，跌相出現(xiàn)肝酶急劇升高，膽紅素升高，觸發(fā)了安全因素導(dǎo)致的臨床試驗暫停。目前患者已住院接受治療。

　　ATTR-CM是一種罕見且致命的心臟病，因缺陷的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白在心臟中積聚，而最終導(dǎo)致器官衰竭。潛在的nex-z是一種針對該疾病的一次性療法，其作用機制是“關(guān)閉”負責產(chǎn)生轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的基因。

　　一位免疫學專家對第一財經(jīng)記者表示：“在臨床研究中，尤其是基因編輯細胞治療領(lǐng)域的臨床上，因安全性問題暫停的研究不占少數(shù)，具體原因還要通過調(diào)查進一步進行分析，來判斷對患者健康的損傷是因為患者自身的原因，還是藥物的原因，如果臨床試驗中反復(fù)出現(xiàn)類似的情況，那么可能藥物管線會面臨較大的風險。”

　　在Intellia暫停臨床試驗后，競爭對手BridgeBio Pharma股價大漲超過17%。目前，包括Alnylam Pharmaceuticals、輝瑞以及BridgeBio Pharma在內(nèi)的公司針對ATTR-CM疾病的治療方案均已獲批，這些藥物通過不同的技術(shù)路線，“關(guān)閉”或“抑制”轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的不規(guī)則產(chǎn)生。

　　市場預(yù)估，ATTR-CM這一罕見心臟病是一個價值數(shù)十億美元規(guī)模的市場。Alnylam公司預(yù)計，全球ATTR-CM患者人數(shù)在20萬至30萬，并且還有很多尚未確診的患者。

　　中國相關(guān)的基因編輯療法也在臨床中。公開信息顯示，去年7月，北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚教授、田莊教授在臨床藥理研究中心I期病房完成國內(nèi)首個自主研發(fā)的基因編輯藥物YOLT-201全國多中心臨床試驗的首位受試者用藥。

　　據(jù)介紹，該藥物為一次性給藥，采用體內(nèi)基因編輯技術(shù)及脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)，使用的基因編輯工具能在人體肝臟中實現(xiàn)高效特異的TTR靶基因功能編輯，為ATTR患者帶來治愈的可能。

　　針對中國ATTR-CM患者的特點，復(fù)旦大學附屬中山醫(yī)院周京敏教授介紹稱，ATTR分為野生型和遺傳型，中國患者以遺傳型為主，因此，遺傳咨詢和家系管理至關(guān)重要。他認為，目前基因沉默劑在ATTR神經(jīng)病變的Ⅲ期臨床研究中的表現(xiàn)值得期待，此外，淀粉樣纖維清除藥物的研發(fā)和臨床研究也在不斷推進，未來有望為臨床患者帶來更多選擇和獲益。

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